Фармацевтическая компания рассказала о смерти ребенка при лечении препаратом «Золгенсма» в России

Представитель крупнейшей фармацевтической компании Novartis рассказал, что в процессе терапии на основе препарата «Золгенсма» умерло два ребенка: один в России, другой – в Казахстане. «Золгенсма» применяется для лечения спинальной мышечной атрофии у детей до двух лет.

Генный препарат зарегистрировали в России в декабре 2021 года. Как передают «РИА Новости», одна доза лекарства стоит более двух млн долларов и поэтому «Золгенсма» считается самым дорогим препаратом в мире. В заявлении швейцарской фирмы отмечено, что детские смерти произошли от острой печеночной недостаточности, которая наступила через 5-6 недель применения препарата методом инфузии.

Напомним, что под спинальной мышечной атрофией подразумевается генетическое заболевание, проявляющееся в нарастающей мышечной слабости. Мышцы перестают работать, отчего у пациента затрудняется глотание и дыхание. Согласно статистике, половина детей с таким диагнозом не дотягивают до двух лет. Единственный радикальный метод лечения – генная терапия препаратом «Золгенсма».